[ad_1]
به گزارش روشنفکر
بر پایه نتایج یک کارآزمایی بالینی، روش ژندرمانی CRISPR یک بیماری ارثی نابینایی را بهبود بخشیده است. درواقع افرادی که در این کارآزمایی شرکت داشتند، مبتلا به «آموروز مادرزادی لبر» (LCA) می بودهاند. این پژوهش ضمن اراعه نتایج امیدبخش برای بهبود این بیماری، مشخص می کند که روش CRISPR میتواند برای درمان طیف وسیعی از بیماریها مورد منفعت گیری قرار گیرد.
بر پایه گزارش نیواطلس و مقاله منتشرشده در NEJM، محققان در پژوهش حاضر از CRISPR برای ویرایش ژن CEP290 (یکی از عاملان مهم عارضه LCA) در ۱۴ بیمار منفعت بردند. در این درمان، ویرایش ژن مستقیماً روی سلولهای حساس به نور در پشت شبکیه چشم اعمال شد.
منفعت گیری از روش CRISPR برای بهبود بیماری ارثی نابینایی
محققان در این کارآزمایی که از سال ۲۰۲۰ تا ۲۰۲۳ انجام شد، روش CRISPR را روی هر چشم بیمار منفعت گیری کردند و سپس چهار مؤلفه را زیر نظر قرار دادند: شناسایی اشیا و حروف در نمودار؛ چگونگی مشاهده نقاط رنگی نور توسط بیمار؛ چگونگی حرکت از بین اشیای فیزیکی و در نورهای گوناگون؛ و در نهایت این که درمان حاضر چه تأثیری بر کیفیت زندگی معمولی آنها داشته است.
از ۱۴ شرکتکننده، ۱۱ نفر (۷۹ درصد) حداقل در یکی از آن چهار مؤلفه بهبود یافتند؛ این چنین شش نفر از آنها (۴۳ درصد) در دو یا چند مورد بهبود داشتند. شش نفر نیز کیفیت زندگی بهتری را گزارش کردند.
یکی از شرکتکنندگان این کارآزمایی گزارش میدهد که بعد از این درمان توانسته است گوشی خود را بعد از قراردادن در یک جای نادرست، اشکار کند و یا با دیدن روشنشدن چراغهای کوچک قهوهسازش، فهمید شود که دستگاه دارد کار میکند. درحالی که این نوع کارها امکان پذیر برای افرادی که دارای بینایی عادی می باشند بیاهمیت بهنظر برسند، اما این چنین پیشرفتهایی میتواند تأثیر بسیاری بر کیفیت زندگی افراد کمبینا و نابینا داشته باشد.
گفتنی است که پیشازاین یک شرکت آمریکایی نیز از روش CRISPR برای ساختن داروی کمخونی داسیشکل منفعت برده می بود.
دسته بندی مطالب
[ad_2]
منبع